В том, что генетическое модифицирование растений и животных приносит только пользу, не сомневается ни один здравомыслящий человек. Очередное доказательство этой пользы — проводимые в США успешные клинические испытания метода лечения фенилкетонурии с помощью ГМ-бактерий.

Фенилкетонурия (болезнь Фёллинга) – тяжёлое наследственное заболевание. При ней нарушается метаболизм фенилаланина — одной из 20 аминокислот, из которых состоят все белки человеческого организма. Её открыл в 1934 г. норвежский врач Ивар Асбьёрн Фёллинг.

При фенилкетонурии фенилаланин накапливается в организме, что приводит к тяжёлому поражению центральной нервной системы, а также к серьёзным нарушениям умственного развития. Больным необходимо соблюдать очень строгую малобелковую диету и категорически избегать газированных напитков, так как в большинстве из них есть вещества — предшественники фенилаланина.

Фенилкетонурия — не слишком редкое заболевание, например, в Турции ей страдает 1 человек из 2 600, в Ирландии — 1 из 4 500. А среди цыган она приняла масштаб эпидемии — из-за инбридинга (близкородственного скрещивания) ей болеет 1 человек из 40.

К счастью, фенилкетонурия — одно редких наследственных заболеваний, поддающихся, хотя и непростому, но успешному лечению. А скоро лечение будет гораздо проще — учёные из американской биотехнологической компании Synlogic сообщают о создании ими технологии SYNB1618, значительно понижающей содержание фенилаланина в организме.

Кишечная палочка

Кишечная палочка Escherichia coli Nissle, на основе которой создано новое средство для лечения фенилкетонурии

В новой технологии лечения используется любимая генетиками широко известный штамм кишечная палочка Escherichia coli Nissle, которую можно переделать почти во что угодно. На этот раз бактерию модифицировали так, что она выводит избыточный фенилаланин из поступающих в кишечник веществ.

В ходе доклинических испытаний выяснилось, что ГМ-бактерия снижает уровень фенилаланина у подопытных животных на 38%, что очень много — никакой из существовавших до этого методов лечения не давал такого эффекта. Поэтому Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) разрешило приступить к клиническим испытаниям SYNB1618 на больных фенилкетонурией добровольцах.

Лечение будет осуществляться в 2 этапа: на 1-м медики добиваются полного контроля над уровнем фенилаланина в организме, что позволит на 2-м этапе существенно ослабить требования к больным по соблюдению диеты. Кроме того, контроль за аминокислотой избавит больных детей (лечение будет проводиться с грудного возраста — болезнь-то наследственная) от поражений ЦНС и слабоумия.

Статья с итогами работы американских гениев опубликована в Nature Biotechnology, а нам остаётся лишь посочувствовать всем больным нашей страны, которым предлагают панацею в виде дубовой коры и подорожника.

Добавить комментарий

 

Войти с помощью:

Уважаемые читатели! Мы не приемлем в комментариях мат, оскорбления других участников, спам и ссылки на сторонние ресурсы, враждебные заявления в сторону администрации и посетителей ресурса. Комментарии, нарушающие правила сайта, будут удалены.
Обязательные поля отмечены *